«ژن درمانی» نابینایان را معالجه می‌کند؟
محققان با کمک پروتئین و ژن درمانی بینایی را به موش‌ها برگرداندند.
به گزارش مملکت‌آنلاین، پژوهشگران اخیرا توانسته‌اند به کمک یک پروتئین حسگر نور «اپسین» به نام «MC۰۱» و اتصال آن به سلول‌های دو قطبی شبکیه از طریق ژن درمانی بینایی موش‌ها را برگردانند.
یک کمپانی به نام «Nanoscope» با کمک مالی تحقیقات «موسسه ملی چشم» برای کسب و کارهای کوچک موفق به توسعه این پروتئین شده است. این شرکت اواخر سال جاری میلادی شروع به آزمایش بالینی این پروتئین خواهد کرد.
یافته‌های این کمپانی نشان می‌دهد که چگونه موش‌ها از نابینایی کامل رنج می‌برند. نتیجه کار پژوهشگران در ژورنال «Nature Gene Therapy» به چاپ رسیده و نشان می‌دهد چگونه موش‌ها تحت درمان با MC۰۱ آزمایش‌های بینایی را با سرعت بالاتری انجام می‌دهند.
اپسین‌ها پروتئین‌هایی هستند که می‌توانند به سایر سلول‌ها در هنگام ارسال سیگنال‌های حیاتی برای بینایی، سیگنال ارسال کنند. در چشمان معمولی، اپسین‌ها به خود شکل گیرنده‌های نوری و میله‌ای در شبکیه می‌گیرند و زمانی که توسط نور فعال شوند، برای ارسال سیگنال‌ها از طریق سایر سلول‌های عصبی شبکه، عصب بینایی و در نهایت رسیدن به نورون‌های مغز، پالس می‌فرستند.
تعدادی از بیماری‌های چشمی رایج می‌توانند باعث ایجاد آسیب قابل توجهی در گیرنده‌های نوری شوند و کاهش بینایی را در پی داشته باشند. اما حتی زمانی که گیرنده‌های نوری دیگر کار نمی‌کنند، سایر سلول‌های عصبی شبکیه از جمله یک کلاس جالب از سلول‌ها به نام «سلول‌های دو قطبی» کارایی خود را حفظ می‌کنند.
پژوهشگران در تحقیقات خود به یک راه جدید پی بردند که توسط آن سلول‌های دو قطبی می‌توانند برخی از کارهای گیرنده‌های نوری آسیب دیده را برعهده بگیرند. سلول‌های دو قطبی پایین گیرنده‌های نوری هستند، بنابراین زمانی که ژن اپسین MC۰۱ به سلول‌های دو قطبی شبکیه با گیرنده‌های نوری غیرفعال اضافه می‌شوند، حساسیت به نور بازمی‌گردد.
این استراتژی می‌تواند بر چالش‌های جدی رویکردهای دیگر برای بازسازی شبکیه غلبه کند. ژن درمانی در برخی بیماری‌های نادر بدون برخورد با گیرنده‌های نوری، موفق بوده‌اند. محققان به این موضوع پی برده‌اند که موش‌های درمان شده با پروتئین MC۰۱ با مشکلاتی مانند التهاب مواجه نشده و به نظر می‌رسد عوارض جانبی نیز تجربه نکرده‌اند.